Фармакоэкономический анализ лекарственного препарата талиглюцераза альфа, применяемого в Российской Федерации для обеспечения лиц, страдающих болезнью Гоше

Цель исследования. Определить предпочтительную схему ферментозаместительной терапии (ФЗТ) с точки зрения клинико-экономического анализа и оценить возможную экономию бюджета программы при широком внедрении в клиническую практику препарата талиглюцераза альфа для лечения болезни Гоше. Материал и методы. Клинико-экономический анализ проводили с использованием минимизации затрат, поскольку сравниваемые препараты талиглюцераза альфа, имиглюцераза и велаглюцераза альфа обладают сопоставимой эффективностью. В анализе влияния на бюджет текущая клиническая практика (без талиглюцеразы) сопоставлялась с моделируемой клинической практикой, подразумевающей перевод на талиглюцеразу 40% пациентов в первый год, 60% - во второй и 80% - в третий. Исходный бюджет программы ВЗН, предназначенный для обеспечения пациентов с болезнью Гоше препаратами ФЗТ, оценивали, исходя из объема препаратов, закупленных в 2019 г. Учитывали только лекарственные затраты. Анализ проводили с использованием двух вариантов цен на сравниваемые препараты: предельные отпускные цены производителей с учетом 10% НДС и средневзвешенные цены, согласно результатам государственных торгов, в 2019 г. В завершение исследования проведен анализ чувствительности в отношении изменения цен на сравниваемые препараты, разовой дозы препаратов и объемов потребления лекарственных препаратов. Результаты. При использовании цен государственных закупок годовая стоимость терапии препаратом талиглюцераза альфа у взрослых пациентов массой 70 кг на 23-28% ниже таковой для препаратов сравнения, у детей массой 35 кг - стоимость меньше на 26-32%. Таким образом, в рамках фиксированного бюджета программы ВЗН, достаточного для обеспечения 7 пациентов применяемыми сегодня схемами ФЗТ, возможно обеспечить до 10 больных препаратом талиглюцераза альфа в эквивалентной дозе. При использовании зарегистрированных цен с 10% НДС у взрослых пациентов снижение затрат достигало 23-41%, у детей - 26-43%. Анализ влияния на бюджет показал, что при постепенном переключении на препарат талиглюцераза альфа (в первый год 40%, во второй - 60% и в третий - 80% пациентов), суммарное снижение нагрузки на бюджет программы за 3 года составит 770,6 млн руб. (12,26%) при использовании цен государственных закупок и достигнет 932,0 млн руб. (13,82%) при использовании зарегистрированных цен с 10% НДС. Анализ чувствительности продемонстрировал устойчивость полученных результатов к изменению входных параметров в широком диапазоне. Выводы. Применение препарата талиглюцераза альфа для ферментозаместительной терапии при болезни Гоше вместо применяемых в настоящее время лекарственных средств фармакоэкономически обоснованно и целесообразно. При сопоставимой эффективности и безопасности применение талиглюцеразы альфа позволит значительно снизить затраты на ферментозаместительную терапию.

Objective. To determine the optimal enzyme replacement therapy (ERT) regarding clinical and economic analysis and to evaluate the possible budget savings after widespread introduction of taliglucerase alfa into clinical practice for the treatment of Gaucher’s disease. Material and methods. Pharmacoeconomic analysis was carried out using cost minimization, since taliglucerase alfa, imiglucerase and velaglucerase alfa are characterized by similar efficacy. In analysis of the impact on the budget, current clinical practice (taliglucerase is not used) was compared with simulated clinical practice implying administration of taliglucerase in 40% of patients in the first year, 60% in the second year and 80% in the third year. Initial budget of high-cost nosology program, intended to ensure patients with Gaucher’s disease with ERT, was estimated considering the volume of drugs purchased in 2019. Only drug costs were considered. Analysis implied 2 variants of prices for the compared drugs (maximum selling prices of manufacturers including VAT 10% and weighted average prices according to state tenders in 2019). At the final stage, we assessed sensitivity regarding price changes for the compared drugs, single dose of drugs and drug consumption volume. Results. In case of government procurement price, annual cost of therapy with taliglucerase alfa in adults weighing 70 kg is lower by 23-28% compared to other drugs, in children weighing 35 kg - lower by 26-32%. Thus, fixed budget of the modern high-cost nosology program, sufficient to ensure 7 patients with ERT, may be applied for the therapy with taliglucerase alfa in 10 patients in an equivalent dose. In case of maximum retail price with VAT 10%, cost reduction achieved 23-41% in adults and 26-43% in children. Administration of taliglucerase alfa (40% of patients in the first year, 60% in the second year and 80% in the third year) will result total budget savings near 770.6 million rubles (12.26%) over 3 years in case of state procurement prices and 932.0 million rubles (13.82%) in case of maximum selling price with VAT 10%. Analysis of sensitivity has demonstrated stability of these results against changes in input parameters over a wide range. Conclusion. Administration of taliglucerase alfa for ERT in patients with Gaucher’s disease instead of the modern drugs is expedient. Taliglucerase alfa is characterized by similar efficacy and safety and significantly reduce ERT cost.