Комплементблокирующая терапия у пациентов с атипичным гемолитико-уремическим синдромом и вторичной тромботической микроангиопатиеи

Атипичный гемолитико-уремический синдром (аГУС) - редкое заболевание, в основе которого лежит тромботическая микроангиопатия (ТМА), обусловленная неконтролируемой активацией комплемента и характеризующаяся развитием тромбоцитопении, микроангиопатической гемолитической анемии и острого повреждения почек ишемической природы, а также поражения других органов. Единственным средством патогенетической терапии аГУС, в том числе развивающегося во время беременности или после родов, сегодня является экулизумаб (моноклональное антитело, взаимодействующее с С5 компонентом комплемента), который у большинства пациентов вызывает восстановление не только гематологических показателей, но и функции почек. Наряду с классическим генетически обусловленным аГУС выделяют вторичный ГУС, причинами которого могут быть лекарства, аутоиммунные заболевания, в частности антифосфолипидный синдром, злокачественные опухоли, инфекции, трансплантация органов. Описания случаев и ретроспективные исследования свидетельствуют о том, что введение экулизумаба позволяет купировать проявления вторичной ТМА у части пациентов, хотя эффективность препарата, а также сроки и схемы его применения в таких случаях нуждаются в дополнительном изучении.

Atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS) is a rare form of thrombotic microangiopathy (TMA) caused by uncontrolled complement activation and leading to thrombocytopenia, microangiopathic hemolysis and acute kidney injury. Eculizumab, a humanized monoclonal antibody that inhibits the cleavage of complement protein C5, effectively reverses laboratory evidence of TMA and improves kidney function in most patients with aHUS. Hereditary aHUS should be differentiated from the secondary HUS associated with drugs, autoimmune diseases (e.g. antiphospholipid syndrome), malignancies, infections, solid organ transplantation. Case reports and retrospective studies suggest that eculizumab may be effective in a proportion of patients with secondary TMA, although its efficacy and regimens of administration should be evaluated in additional studies.